TROINA (En) – Innovativo approccio farmacologico al trattamento dei deficit cognitivi nella Sindrome di Down

Rendere disponibile il primo farmaco per il trattamento dei deficit cognitivi nelle persone con Sindrome di Down dopo 7 anni di sviluppo clinico è l’obiettivo del progetto europeo Improving COgnition in Down syndrome – ICOD che consentirà alle persone che soffrono di questa forma di disabilità, e anche alle loro famiglie, un nuovo approccio farmacologico per il trattamento dei deficit cognitivi.
Si tratta del primo progetto finanziato dall’Unione Europea nell’ambito del programma Horizon 2020 nella call “European Commission New interventions for Non-Communicable Diseases call of the H2020 Programme”, grazie alla collaborazione scientifica tra l’Università di Catania e l’IRCCS Associazione Oasi Maria SS. Onlus di Troina nell’ambito dell’accordo quadro di ricerca siglato nel dicembre scorso dal rettore Francesco Priolo e dal presidente dell’Oasi padre Silvio Rotondo.
La sindrome di Down – nota anche come trisomia 21 e di cui oggi si celebra la Giornata mondiale – è la più comune forma di disabilità intellettiva su base genetica con una prevalenza di oltre un milione di persone in Europa. Una patologia caratterizzata dalla presenza di deficit cognitivi che hanno un forte impatto sulla qualità di vita delle persone che ne soffrono e anche sulle loro famiglie.
A fronte della grande necessità di nuovi trattamenti in questo campo non esistono ancora farmaci approvati per il trattamento dei deficit cognitivi nella sindrome di Down.
«Il progetto europeo ICOD nasce per rispondere a questo bisogno delle persone con sindrome di Down e delle loro famiglie ovvero sviluppare il primo farmaco di una nuova classe farmacologica, l’AEF0217, diretto verso il recettore per i cannabinoidi (CB1) – spiega il prof. Filippo Caraci, docente di Farmacologia del Dipartimento di Scienze del Farmaco e della Salute dell’Università di Catania e responsabile dell’UOR di Neurofarmacologia all’Oasi di Troina oltre che coordinatore per le attività di dissemination a livello europeo del progetto -. L’AEF0217 appartiene ad una nuova classe farmacologica, i cosiddetti inibitori specifici del signaling dei recettori CB1 (CB1-SSi) che hanno mostrato un alto livello di efficacia preclinica nei modelli animali di sindrome di Down».
«Il principale obiettivo del progetto è dimostrare l’efficacia clinica del “nuovo” farmaco nel trattamento dei deficit cognitivi nella sindrome di Down attraverso uno studio di fase I e uno studio clinico multicentrico randomizzato controllato di fase II – aggiunge il prof. Caraci -.                                                                                         L’approccio innovativo del progetto deriva anche dall’utilizzo di una nuova strategia di valutazione psicometrica, in cui saranno utilizzati nell’uomo gli stessi strumenti psicometrici adottati a livello preclinico».
Il consorzio europeo del progetto ICOD è guidato dal prof. Rafael De la Torre dell’IMIM di Barcelona e da Pier Vincenzo Piazza di AELIS FARMA di Bordeaux in collaborazione con l’IRCCS Oasi di Troina e l’Università di Catania.
Altri partner del progetto sono l’Institut Jérôme Lejeune di Parigi (referente Sophie Durand), il Centre Hospitalier Universitaire di Saint-Etienne (referente Renaud Touraine) e l’Hospital Universitario de la Princesa di Madrid (referente Diego Real de Asúa).